Phase-2-Studie, offene, langfristige Erweiterung (OLE) von Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Kindern mit Hypochondroplasie: ACCEL OLE
Diese Studie, genannt ACCEL OLE, ist ein fortlaufender, langfristiger Teil eines früheren Forschungsprojekts. Sie ist darauf ausgelegt, mehr über ein Medikament namens Infigratinib zu verstehen, das für Kinder mit einer Erkrankung namens Hypochondroplasie gedacht ist. Hypochondroplasie beeinflusst das Knochenwachstum. Forscher möchten herausfinden, ob dieses Medikament über einen längeren Zeitraum sicher ist, indem sie auf Nebenwirkungen und deren Schweregrad achten. Sie werden auch das Wachstum der Kinder, einschließlich ihrer Körpergröße und Körperform, sowie die Auswirkungen auf ihre Lebensqualität untersuchen. Dies hilft Ärzten zu lernen, ob Infigratinib in Zukunft eine hilfreiche Behandlungsoption sein kann.
Auf einen Blick
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Forschungsstudie untersucht ein Medikament namens Infigratinib für Kinder mit einer Erkrankung namens Hypochondroplasie. Hypochondroplasie ist eine genetische Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinflusst und zu kürzeren Gliedmaßen und manchmal anderen gesundheitlichen Unterschieden führt. Das Medikament Infigratinib wirkt, indem es spezifische Wege im Körper anspricht, die am Knochenwachstum beteiligt sind. Diese Studie ist eine wichtige Fortsetzung eines früheren Projekts, was bedeutet, dass diejenigen, die zuvor teilgenommen haben, weiterhin beobachtet werden.
Das Hauptziel dieser Langzeitstudie ist es, die Sicherheit von Infigratinib im Laufe der Zeit zu verstehen. Ärzte möchten über mögliche Nebenwirkungen Bescheid wissen, wie oft sie auftreten und wie schwerwiegend sie sind. Sie werden auch die allgemeine Gesundheit der Kinder durch regelmäßige Untersuchungen im Auge behalten, einschließlich Bluttests, Augenuntersuchungen, Zahnkontrollen und Scans wie Röntgenaufnahmen, um Veränderungen der Knochen zu erkennen. Dies hilft, ein vollständiges Bild der Auswirkungen des Medikaments zu erstellen.
Über die Sicherheit hinaus interessiert sich die Studie auch dafür, wie Infigratinib das Wachstum beeinflussen könnte. Forscher werden Veränderungen in der Körpergröße und den Körperproportionen messen, wie die Länge von Armen und Beinen. Sie werden auch Dinge wie die Körperzusammensetzung betrachten (wie viel Muskelmasse und Fett ein Kind hat) und wie dies ihre Lebensqualität beeinflusst, indem spezielle Fragebögen für Kinder und ihre Eltern verwendet werden. All diese Informationen helfen Ärzten, mehr über Hypochondroplasie zu erfahren und ob Infigratinib langfristig eine wirksame und sichere Behandlung für Kinder sein könnte.
Wichtige Erkenntnisse
- Dies ist eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie für Kinder mit Hypochondroplasie, die bereits mit Infigratinib behandelt werden.
- Es zielt darauf ab, die Sicherheit und potenziellen Vorteile von Infigratinib im Laufe der Zeit zu überprüfen.
- Forscher werden Wachstum, körperliche Veränderungen und die allgemeine Gesundheit verfolgen.
- Die Studie untersucht auch, wie das Medikament die Lebensqualität eines Kindes beeinflusst.
- Regelmäßige Gesundheitschecks, einschließlich Scans und Bluttests, sind Teil der Teilnahme.
Wer könnte berechtigt sein?
Diese Studie steht Kindern offen, die an Hypochondroplasie leiden. Sie richtet sich speziell an diejenigen, die bereits an den früheren Phasen dieser Forschung teilgenommen haben und das Studienmedikament Infigratinib eingenommen haben.
Da es sich um eine 'Erweiterungs'-Studie handelt, bedeutet dies, dass die Teilnehmer bereits spezifische Gesundheitsanforderungen aus der vorherigen Studienphase erfüllt haben. Dies hilft sicherzustellen, dass das Medikament bisher gut vertragen wurde und ermöglicht eine fortlaufende Überwachung seiner langfristigen Auswirkungen.
Wenn Ihr Kind an Hypochondroplasie leidet und zuvor an einer Infigratinib-Studie teilgenommen hat, könnten Sie berechtigt sein, an dieser speziellen Langzeitnachbeobachtung teilzunehmen. Sowohl Jungen als auch Mädchen können teilnehmen.
Könnte diese Studie für Sie geeignet sein?
Beantworten Sie diese kurzen Fragen, um zu sehen, ob Sie möglicherweise berechtigt sind. Dies ist nur ein Leitfaden – das Forschungsteam trifft die endgültige Entscheidung.
- Hat mein Kind Hypochondroplasie?
- Hat mein Kind zuvor an einer Studie für Infigratinib teilgenommen?
- Nimmt mein Kind derzeit Infigratinib im Rahmen einer klinischen Studie ein?
- Bin ich bereit, dass mein Kind regelmäßige Nachsorgetermine und Tests hat?
Was beinhaltet die Teilnahme?
Wenn Sie oder Ihr Kind sich entscheiden, an dieser Studie teilzunehmen, bedeutet dies, dass Sie weiterhin das Studienmedikament Infigratinib erhalten. Sie werden regelmäßige Besuche in der Klinik haben, wo das Studienteam verschiedene Untersuchungen und Bewertungen durchführen wird. Dazu gehört die Überprüfung möglicher Nebenwirkungen, die Messung der Körpergröße Ihres Kindes und anderer Körpermaße sowie routinemäßige Gesundheitschecks wie Bluttests und Vitalzeichen. Es wird auch spezielle Untersuchungen wie Augen- und Zahnuntersuchungen sowie Röntgen- und DXA-Scans zur Überwachung der Knochengesundheit geben.
Die Teilnehmer werden auch Fragebögen zu ihrer Lebensqualität ausfüllen, und Eltern könnten Interviews führen, um die Vorteile der Behandlung zu besprechen. Die Gesamtdauer der Teilnahme hängt von der fortlaufenden Natur dieser Langzeitstudie ab, da sie darauf ausgelegt ist, über einen längeren Zeitraum Informationen zu sammeln.
Potenzielle Risiken und Vorteile
Standorte (2)
- —UnbestätigtSpanien
- —UnbestätigtNorwegen
Häufige Fragen
Was ist Hypochondroplasie?
Hypochondroplasie ist eine Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinflusst und zu kürzeren Armen und Beinen sowie manchmal zu einer insgesamt geringeren Körpergröße führt.
Was ist Infigratinib?
Infigratinib ist ein Medikament, das untersucht wird, um festzustellen, ob es das Knochenwachstum bei Kindern mit Hypochondroplasie unterstützen kann.
Warum wird dies als 'Erweiterungsstudie' bezeichnet?
Es handelt sich um eine Erweiterungsstudie, da es eine Fortsetzung für Kinder ist, die bereits an einer früheren Studie mit Infigratinib teilgenommen haben, um dessen Langzeiteffekte zu untersuchen.
Welche Art von Tests werden durchgeführt?
Tests umfassen die Überprüfung auf Nebenwirkungen, das Messen von Körpergröße und Körperteilen, Bluttests, Augen- und Zahnuntersuchungen sowie Röntgenaufnahmen zur Betrachtung der Knochen.
Wird diese Studie eine Heilung für Hypochondroplasie garantieren?
Nein, diese Studie dient dazu, mehr über das Medikament und seine Wirkungen zu erfahren; sie garantiert keine Heilung oder ein bestimmtes Ergebnis, hilft jedoch Ärzten, potenzielle Behandlungen zu verstehen.
Wie Sie mehr erfahren können
Sprechen Sie immer mit Ihrem Hausarzt oder Spezialisten, bevor Sie sich entscheiden, an einer Studie teilzunehmen.
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