Eine multizentrische multinationale Beobachtungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie
Diese Studie richtet sich an Kinder mit einer spezifischen genetischen Erkrankung namens Hypochondroplasie. Forscher möchten beobachten, wie diese Kinder wachsen und wie sich ihre Erkrankung im Laufe der Zeit entwickelt. Sie werden wichtige Informationen sammeln, wie zum Beispiel Körpergröße und andere Gesundheitsmessungen, um mehr über Hypochondroplasie zu erfahren. Ziel ist es, ein klareres Bild vom typischen Verlauf der Erkrankung zu zeichnen, was Ärzten helfen könnte, Kinder und Familien in Zukunft besser zu unterstützen. Es handelt sich um eine Beobachtungsstudie, was bedeutet, dass die Teilnehmer lediglich überwacht werden und keine neuen Behandlungen erhalten.
Auf einen Blick
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Studie untersucht eine genetische Erkrankung namens Hypochondroplasie, die das Wachstum von Kindern beeinflussen kann. Es handelt sich um eine Form von Kleinwuchs, was bedeutet, dass Kinder mit dieser Erkrankung tendenziell kleiner als der Durchschnitt sind. Da sie ziemlich selten ist, haben Ärzte nicht immer ein vollständiges Bild davon, wie sie Kinder im Laufe ihres Wachstums beeinflusst.
Das Hauptziel dieser Studie ist es, den natürlichen Verlauf der Hypochondroplasie einfach zu beobachten und zu verstehen. Das bedeutet, dass Forscher Kinder mit dieser Erkrankung über einen längeren Zeitraum begleiten, um zu sehen, wie sich ihr Wachstum verändert und welche anderen gesundheitlichen Aspekte wichtig sein könnten. Sie werden Messungen wie Körpergröße und andere gesundheitsbezogene Informationen sammeln, aber sie werden keine neuen Medikamente oder Behandlungen testen.
Das Sammeln dieser Informationen ist wirklich wichtig, da es hilft, unser Verständnis von Hypochondroplasie zu verbessern. Je mehr Ärzte darüber wissen, wie sich der Zustand typischerweise entwickelt, desto besser können sie Familien unterstützen und die bestmögliche Versorgung für Kinder bieten. Ihre Teilnahme würde dazu beitragen, ein besseres Verständnis für alle Betroffenen dieser Erkrankung zu schaffen.
Wichtige Erkenntnisse
- Diese Studie zielt darauf ab, zu verstehen, wie Kinder mit Hypochondroplasie wachsen und sich entwickeln.
- Es ist eine Beobachtungsstudie – es werden keine neuen Medikamente oder Behandlungen verabreicht.
- Die Teilnahme umfasst regelmäßige Untersuchungen und Messungen des Wachstums Ihres Kindes.
- Nur Kinder im Alter von 15 Jahren oder jünger mit einer bestätigten genetischen Diagnose sind berechtigt.
- Die Informationen Ihres Kindes werden dazu beitragen, das zukünftige Verständnis und die Betreuung bei Hypochondroplasie zu verbessern.
Wer könnte berechtigt sein?
Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 15 Jahren oder jünger. Um teilzunehmen, muss bei einem Kind offiziell eine Hypochondroplasie durch einen Gentest diagnostiziert worden sein. Dieser Test bestätigt die spezifische genetische Veränderung, die die Erkrankung verursacht.
Kinder können nicht teilnehmen, wenn sie eine andere genetische Erkrankung haben, die Kleinwuchs verursacht, abgesehen von Hypochondroplasie. Außerdem, wenn ein Kind in den letzten sechs Monaten an einer Studie mit einem neuen Medikament oder medizinischen Gerät teilgenommen hat, kann es an dieser Studie nicht teilnehmen.
Könnte diese Studie für Sie geeignet sein?
Beantworten Sie diese kurzen Fragen, um zu sehen, ob Sie möglicherweise berechtigt sind. Dies ist nur ein Leitfaden – das Forschungsteam trifft die endgültige Entscheidung.
- Ist Ihr Kind 15 Jahre alt oder jünger?
- Wurde bei Ihrem Kind Hypochondroplasie durch einen Gentest diagnostiziert?
- Hat Ihr Kind andere bekannte genetische Erkrankungen, die Kleinwuchs verursachen (abgesehen von Hypochondroplasie)? (Falls ja, könnte es nicht berechtigt sein)
- Hat Ihr Kind in den letzten 6 Monaten ein experimentelles Medikament oder Gerät erhalten? (Falls ja, könnte es nicht berechtigt sein)
Was beinhaltet die Teilnahme?
Wenn Sie sich entscheiden, teilzunehmen, wird das Wachstum Ihres Kindes regelmäßig gemessen und weitere Gesundheitsinformationen werden gesammelt. Dies ist eine 'beobachtende' Studie, was bedeutet, dass im Rahmen der Studie keine neuen Medikamente oder Behandlungen verabreicht werden; Ihr Kind wird seine übliche Versorgung fortsetzen. Die Besuche beinhalten Standarduntersuchungen und Messungen, die wahrscheinlich Teil ihrer normalen medizinischen Versorgung wären. Die Studie zielt darauf ab, Kinder über einen längeren Zeitraum zu beobachten, aber die genaue Anzahl und der Zeitpunkt der Besuche werden vom Studienteam ausführlich erklärt. Sie können die Teilnahme jederzeit beenden.
Potenzielle Risiken und Vorteile
Standorte (43)
- Phoenix KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlPhoenix, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Cedars-Sinai Medical CenterVerifizierte PostleitzahlLos Angeles, Vereinigte Staaten· Noch nicht rekrutiert
- UCSF Benioff KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlOakland, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Nemours Alfred I. Dupont Krankenhaus für KinderVerifizierte PostleitzahlWilmington, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Nationales Gesundheitssystem für KinderVerifizierte PostleitzahlWashington D.C., Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von ChicagoVerifizierte PostleitzahlChicago, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Die Johns Hopkins University School of MedicineVerifizierte PostleitzahlBaltimore, Vereinigte Staaten· Noch nicht rekrutiert
- Boston KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlBoston, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Universität von Minnesota Masonic KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlMinneapolis, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Universität von MissouriVerifizierte PostleitzahlColumbia, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Washington University School of Medicine in St. LouisVerifizierte PostleitzahlSt. Louis, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Mount Sinai Kravis KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlNew York, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
Häufige Fragen
Was ist Hypochondroplasie?
Es ist eine seltene genetische Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinflusst und oft zu einer geringeren Körpergröße führt.
Wird mein Kind in dieser Studie eine neue Behandlung erhalten?
Nein, dies ist eine Beobachtungsstudie. Ihr Kind wird mit der aktuellen medizinischen Versorgung fortfahren; es werden keine neuen Behandlungen verabreicht.
Wie lange wird mein Kind an der Studie teilnehmen?
Die Studie zielt darauf ab, Kinder über einen längeren Zeitraum zu begleiten. Das Studienteam wird Ihnen bei Ihrem ersten Besuch Einzelheiten zur erwarteten Dauer mitteilen.
Müssen wir weit reisen für Termine?
Dies ist eine multizentrische Studie, was bedeutet, dass sie an mehreren Standorten stattfindet. Sie würden wahrscheinlich ein Forschungszentrum in Ihrer Nähe besuchen. Das Studienteam kann Ihnen weitere Informationen geben.
Kann ich mein Kind aus der Studie herausnehmen?
Ja, Sie können sich jederzeit und aus jedem Grund entscheiden, Ihr Kind aus der Studie zurückzuziehen, und es wird sich nicht auf seine medizinische Versorgung auswirken.
Wie Sie mehr erfahren können
Versuchsspezialist
Sprechen Sie immer mit Ihrem Hausarzt oder Spezialisten, bevor Sie sich entscheiden, an einer Studie teilzunehmen.
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Diskussion
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