Eine interventionelle Studie zu Infigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie
Diese Studie untersucht ein neues Medikament, Infigratinib, um zu sehen, wie gut es wirkt und ob es für Kinder mit Hypochondroplasie (eine Erkrankung, die zu einer geringeren Körpergröße führt) sicher ist. Sie richtet sich an Kinder im Alter von 3 bis 18 Jahren. Die Studie besteht aus zwei Hauptteilen: einem offenen Teil, bei dem alle wissen, dass sie das Medikament erhalten, und einem zweiten Teil, bei dem einige Kinder das Medikament und andere eine Scheinbehandlung (Placebo) erhalten, ohne dass jemand weiß, wer was bekommt. Dies hilft den Forschern, die tatsächlichen Auswirkungen des Medikaments zu verstehen. Um teilzunehmen, müssen die Kinder an einer vorherigen verwandten Studie teilgenommen haben und bestimmte Gesundheitsanforderungen erfüllen.
Auf einen Blick
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Studie, genannt ACCEL2/3, untersucht ein neues Medikament namens Infigratinib für Kinder mit einer Erkrankung namens Hypochondroplasie. Kinder mit Hypochondroplasie sind aufgrund eines Problems mit ihrem Knochenwachstum kleiner als der Durchschnitt. Das Hauptziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob Infigratinib sicher ist und Kindern mit Hypochondroplasie hilft, besser zu wachsen.
Die Studie ist in zwei Hauptabschnitte unterteilt. Der erste Teil betrifft Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren, und alle in dieser Gruppe werden das Medikament erhalten. Dies hilft den Forschern, einen ersten Eindruck davon zu bekommen, wie das Medikament wirkt. Der zweite, größere Teil der Studie umfasst Kinder im Alter von 3 bis 18 Jahren. In diesem Teil werden einige Kinder das Studienmedikament erhalten, während andere ein Placebo (eine Scheinbehandlung ohne Medikament) bekommen. Weder die Teilnehmer noch ihre Ärzte werden wissen, wer welche Behandlung erhält. Dies ist eine übliche Methode, um neue Medikamente fair zu testen.
An einer solchen Studie teilzunehmen ist wichtig, weil es Wissenschaftlern hilft, neue Behandlungen zu verstehen und möglicherweise das Leben von Kindern mit Hypochondroplasie zu verbessern. Alle Studien werden sorgfältig überprüft, um sicherzustellen, dass sie für die beteiligten Teilnehmer sicher und ethisch sind.
Wichtige Erkenntnisse
- Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 3 bis 18 Jahren mit Hypochondroplasie.
- Es wird ein neues Medikament namens Infigratinib getestet, um zu sehen, ob es sicher ist und das Wachstum unterstützt.
- Einige Kinder werden das Medikament erhalten, andere möglicherweise eine Scheinbehandlung.
- Die Teilnahme erfordert regelmäßige Krankenhausbesuche für Untersuchungen und Tests.
- Es ist eine Chance, Zugang zu einer neuen potenziellen Behandlung zu erhalten, aber Risiken sind möglich.
- Sie können Ihr Kind jederzeit von der Studie zurückziehen.
Wer könnte berechtigt sein?
Um an dieser Studie teilzunehmen, müssen Kinder bereits an einer anderen verwandten Studie (QBGJ398-004) teilnehmen und mindestens 26 Wochen abgeschlossen haben. Sie müssen auch Hypochondroplasie haben, die von einem Arzt und einem speziellen Test bestätigt wurde.
Für den ersten Teil der Studie müssen die Kinder zwischen 5 und 11 Jahre alt sein. Für den zweiten, größeren Teil können die Kinder zwischen 3 und 18 Jahre alt sein und sollten noch Wachstumspotenzial haben. Es ist auch wichtig, dass sie Medikamente schlucken können und in der Lage sind, selbstständig zu stehen und zu gehen.
Es gibt auch einige Dinge, die ein Kind daran hindern würden, teilzunehmen. Zum Beispiel, wenn es einen anderen Grund für Kleinwüchsigkeit als Hypochondroplasie hat oder wenn es bestimmte ernsthafte Gesundheitsprobleme hat, könnte es nicht teilnehmen. Auch wenn es spezifische Augenprobleme oder bestimmte Arten von früheren Operationen hatte, könnte es nicht geeignet sein.
Könnte diese Studie für Sie geeignet sein?
Beantworten Sie diese kurzen Fragen, um zu sehen, ob Sie möglicherweise berechtigt sind. Dies ist nur ein Leitfaden – das Forschungsteam trifft die endgültige Entscheidung.
- Ist Ihr Kind zwischen 3 und 18 Jahre alt?
- Hat Ihr Kind eine durch einen Arzt und einen Test bestätigte Hypochondroplasie?
- War Ihr Kind mindestens 26 Wochen lang Teil einer früheren verwandten Studie?
- Kann Ihr Kind Medikamente schlucken und ohne Hilfe stehen oder gehen?
- Hat Ihr Kind keine ernsthaften Augenprobleme oder andere schwerwiegende Gesundheitszustände, die stören würden?
Was beinhaltet die Teilnahme?
Wenn Ihr Kind an dieser Studie teilnimmt, würde es ein Medikament namens Infigratinib erhalten, das oral verabreicht wird. Die Studie beinhaltet regelmäßige Besuche im Krankenhaus oder in der Klinik. Diese Besuche umfassen wahrscheinlich Wachstumsvermessungen, allgemeine Gesundheitschecks und möglicherweise Bluttests oder Augenuntersuchungen, um zu überwachen, wie es Ihrem Kind geht und um auf mögliche Nebenwirkungen zu prüfen.
Die Studie wird über einen bestimmten Zeitraum dauern, und das Forschungsteam wird genau erklären, wie lange Ihr Kind beteiligt sein muss und was jeder Besuch beinhalten wird. Es ist wichtig, dass die Teilnehmer und ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten in der Lage und bereit sind, alle geplanten Termine wahrzunehmen und die Anweisungen der Studie sorgfältig zu befolgen. Wenn Ihr Kind alt genug ist, um seine Periode zu haben, oder wenn es sexuell aktiv ist, gibt es spezifische Anforderungen bezüglich Schwangerschaftstests und der Verwendung von Verhütungsmitteln während und für einen Monat nach der Studienmedikation.
Potenzielle Risiken und Vorteile
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- UCSF Benioff KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlOakland, Vereinigte Staaten
- Kinderkrankenhaus ColoradoVerifizierte PostleitzahlAurora, Vereinigte Staaten
- Nationales KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlWashington D.C., Vereinigte Staaten
- Johns Hopkins Medizinische FakultätVerifizierte PostleitzahlBaltimore, Vereinigte Staaten
- Universität von MissouriVerifizierte PostleitzahlColumbia, Vereinigte Staaten
- Cincinnati Kinderkrankenhaus Medizinisches ZentrumVerifizierte PostleitzahlCincinnati, Vereinigte Staaten
- Vanderbilt UniversitätsklinikumVerifizierte PostleitzahlNashville, Vereinigte Staaten
- Universität von Wisconsin Madison - Waisman Center Knochen-Dysplasie-KlinikVerifizierte PostleitzahlMadison, Vereinigte Staaten
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital MelbourneVerifizierte PostleitzahlParkville, Australien
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western OntarioVerifizierte PostleitzahlLondon, Kanada
- Forschungsinstitut des Kinderkrankenhauses von Ost-OntarioVerifizierte PostleitzahlOttawa, Kanada
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-JustineVerifizierte PostleitzahlMontreal, Kanada
Häufige Fragen
Was ist Hypochondroplasie?
Hypochondroplasie ist eine genetische Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinträchtigt und zu einer geringeren Körpergröße führt, insbesondere in den Armen und Beinen.
Was ist Infigratinib?
Infigratinib ist der Name des neuen Medikaments, das in dieser Studie getestet wird, um zu sehen, ob es Kindern mit Hypochondroplasie beim Wachstum helfen kann.
Wird mein Kind das tatsächliche Medikament oder eine Placebopille erhalten?
Im ersten Teil der Studie (für Kinder im Alter von 5-11 Jahren) erhalten alle das Medikament. Im zweiten Teil (für Altersgruppen von 3-18 Jahren) bekommen einige Kinder das Medikament und andere eine Scheinpille (Placebo), um die Wirkung fair zu testen.
Was passiert, nachdem die Studie endet?
Das Studienteam wird alle Informationen überprüfen, um zu verstehen, ob das Medikament sicher und wirksam ist. Der Arzt Ihres Kindes kann zukünftige Behandlungsoptionen basierend auf den Bedürfnissen Ihres Kindes besprechen.
Kann ich meine Meinung über die Teilnahme meines Kindes ändern?
Ja, Sie können jederzeit und aus jedem Grund entscheiden, Ihr Kind aus der Studie zurückzuziehen, und es wird sich nicht auf die reguläre medizinische Versorgung auswirken.
Wie Sie mehr erfahren können
Sprechen Sie immer mit Ihrem Hausarzt oder Spezialisten, bevor Sie sich entscheiden, an einer Studie teilzunehmen.
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