Langzeitverlängerungsstudie von Vosoritide zur Behandlung von Kindern mit Hypochondroplasie

Um an dieser Studie teilzunehmen, müssen Kinder bereits eine von zwei vorherigen Studien (genannt 111-303 oder 111-212) zu Vosoritid abgeschlossen haben. Sie müssen außerdem offene Wachstumsfugen in ihren Knochen haben, was bedeutet, dass sie noch wachsen. Ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen bereit sein, die Erlaubnis zu erteilen und sicherzustellen, dass ihr Kind alle Anweisungen der Studie befolgt.

Wenn ein Mädchen 10 Jahre alt oder älter ist oder ihre Periode begonnen hat, muss sie während der Studie Schwangerschaftstests durchführen lassen. Wenn sie sexuell aktiv ist, muss sie sich verpflichten, eine wirksame Verhütungsmethode zu verwenden. Eltern oder Erziehungsberechtigte müssen in der Lage sein, dem Kind tägliche Injektionen zu verabreichen und bereit sein, sich darin schulen zu lassen.

Es gibt auch einige Gründe, warum jemand nicht teilnehmen kann. Zum Beispiel, wenn sie die Behandlung in einer früheren Studie abgebrochen haben, ihr Wachstum stark verlangsamt ist oder ihre Wachstumsfugen geschlossen sind. Andere Gründe sind die Planung einer Operation, die die Knochen betrifft, oder die Einnahme bestimmter anderer Medikamente. Wenn ein Kind Krebs hat, eine schwere Allergie gegen das Medikament besteht oder eine Teilnehmerin schwanger ist oder stillt, können sie nicht teilnehmen. Die Studie kann auch niemanden akzeptieren, der eine gesundheitliche Verfassung hat, die es schwierig oder unsicher machen würde, teilzunehmen.

Wenn Sie sich entscheiden, an dieser Studie teilzunehmen, wird Ihr Kind tägliche Injektionen von Vosoritid erhalten, die Sie als Elternteil oder Vormund verabreichen werden. Sie müssen sicherstellen, dass Ihr Kind regelmäßige Kontrolluntersuchungen in der Studienklinik wahrnimmt. Diese Besuche beinhalten verschiedene Tests und Messungen, um zu sehen, wie Ihr Kind wächst und um mögliche Nebenwirkungen zu überprüfen. Zum Beispiel könnten Röntgenaufnahmen ihrer Hand gemacht werden, um das Knochenwachstum zu überprüfen. Falls zutreffend, werden bei Mädchen zu Beginn und während der Studie Schwangerschaftstests durchgeführt. Sie werden auch gebeten, Ihrem Kind zu helfen, alle notwendigen Verfahren bestmöglich durchzuführen. Die Gesamtdauer der Teilnahme wird vom Studienteam im Detail erklärt, aber es handelt sich um eine Langzeitstudie, die auf früheren Forschungen aufbaut.