Eine Studie zu Vosoritid versus Placebo bei Kindern mit Hypochondroplasie im Alter von 0 bis < 36 Monaten
Diese Studie testet ein neues Medikament namens Vosoritid für Babys und Kleinkinder bis zu drei Jahren, die an einer Erkrankung namens Hypochondroplasie leiden. Hypochondroplasie beeinflusst das Knochenwachstum und führt zu einer geringeren Körpergröße. Wir möchten herausfinden, ob Vosoritid für diese jungen Kinder sicher ist und ob es ihnen helfen kann, mehr zu wachsen. Einige Kinder werden das neue Medikament erhalten, während andere ein Scheinmedikament (Placebo) bekommen, damit wir die Ergebnisse fair vergleichen können. Die Behandlung umfasst eine tägliche Injektion für etwa ein Jahr, gefolgt von einer Nachuntersuchung, um sicherzustellen, dass alles in Ordnung ist.
Auf einen Blick
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Studie konzentriert sich auf eine Erkrankung namens Hypochondroplasie, eine Form von Kleinwüchsigkeit. Sie führt dazu, dass sich die Knochen anders entwickeln, was zu kürzeren Armen, Beinen und einer insgesamt geringeren Körpergröße führt. Wir sind besonders an sehr jungen Kindern interessiert, von der Geburt bis zu ihrem dritten Geburtstag, die an dieser Erkrankung leiden. Das Hauptziel ist zu untersuchen, ob ein neues Medikament, Vosoritid, diesen Kindern sicher helfen kann, größer zu werden.
Um dies zu tun, vergleichen wir Vosoritid mit einem 'Placebo', einem Scheinmedikament, das genauso aussieht wie das echte, aber keine aktiven Inhaltsstoffe enthält. Dies hilft uns zu verstehen, ob die beobachteten Veränderungen wirklich auf das Vosoritid zurückzuführen sind oder ob sie ohnehin auftreten könnten. Die Hälfte der Kinder in der Studie wird Vosoritid erhalten, die andere Hälfte das Placebo. Weder die Familien noch die Ärzte werden wissen, wer was bekommt, um die Studie fair und unvoreingenommen zu halten.
Dies ist eine 'Phase 2'-Studie, was bedeutet, dass es sich um eine frühe Phase bei der Erprobung eines neuen Medikaments handelt. Wir versuchen mehr über seine Sicherheit und Wirksamkeit zu erfahren, bevor es möglicherweise breiter eingesetzt werden könnte. Die Studie wird etwa ein Jahr dauern, mit täglichen Behandlungen und Nachuntersuchungen, um die Sicherheit der Kinder zu gewährleisten und Veränderungen in ihrem Wachstum zu messen.
Wichtige Erkenntnisse
- Studie für Kinder im Alter von 0 bis unter 3 Jahren mit Hypochondroplasie.
- Vergleicht ein neues Medikament, Vosoritid, mit einem Scheinmedikament (Placebo).
- Konzentriert sich auf Sicherheit und darauf, ob Vosoritid das Wachstum verbessert.
- Umfasst tägliche Injektionen für etwa ein Jahr.
- Die Teilnahme ist freiwillig, und Sie können jederzeit zurücktreten.
Wer könnte berechtigt sein?
Diese Studie richtet sich speziell an Babys und Kleinkinder mit Hypochondroplasie, die vom Zeitpunkt der Geburt bis zu ihrem dritten Geburtstag alt sind. Um teilzunehmen, muss Ihr Kind einen Gentest gehabt haben, der bestätigt, dass es Hypochondroplasie hat.
Ihre Körpergröße wird ebenfalls überprüft, um sicherzustellen, dass sie kleiner sind als das, was für ihr Alter und Geschlecht typisch ist, basierend auf den von Ärzten verwendeten Standardwachstumskurven. Wir müssen auch sicherstellen, dass Ihr Kind vor Beginn mindestens 3 Kilogramm (etwa 6,6 Pfund) wiegt.
Es gibt auch einige Gründe, warum ein Kind möglicherweise nicht teilnehmen kann. Zum Beispiel, wenn es bestimmte andere gesundheitliche Probleme hat, kürzlich spezifische Medikamente wie Wachstumshormone eingenommen hat oder ein instabiles medizinisches Problem hat, das bald operiert werden muss. Wenn Ihr Kind jemals Krebs hatte oder derzeit darauf untersucht wird, könnte es ebenfalls nicht teilnehmen. Auch wenn Bedenken hinsichtlich allergischer Reaktionen auf das Studienmedikament bestehen oder die Ärzte der Meinung sind, dass das Kind die Studie nicht sicher abschließen kann, könnte es nicht geeignet sein.
Könnte diese Studie für Sie geeignet sein?
Beantworten Sie diese kurzen Fragen, um zu sehen, ob Sie möglicherweise berechtigt sind. Dies ist nur ein Leitfaden – das Forschungsteam trifft die endgültige Entscheidung.
- Ist mein Kind zwischen der Geburt und seinem dritten Geburtstag?
- Hat mein Kind eine bestätigte genetische Diagnose von Hypochondroplasie?
- Ist mein Kind für sein Alter und Geschlecht deutlich kleiner?
- Wiegt mein Kind mindestens 3 Kilogramm?
- Hat mein Kind andere ernsthafte medizinische Bedingungen oder nimmt es spezielle Medikamente?
Was beinhaltet die Teilnahme?
Wenn Ihr Kind teilnimmt, erhält es entweder das Studienmedikament Vosoritid oder ein Scheinmedikament (ein Placebo). Dies wird einmal täglich als Injektion unter die Haut verabreicht, ähnlich wie Insulin. Diese tägliche Behandlung dauert 52 Wochen, also etwa ein Jahr.
Während der gesamten Studie wird Ihr Kind regelmäßige Besuche in der Klinik für Gesundheitschecks, Messungen (wie Größe und Gewicht) und um sicherzustellen, dass es die Behandlung gut verträgt, haben. Nach dem Jahr der täglichen Injektionen wird es etwa zwei Wochen später einen letzten Kontrollbesuch geben, um sicherzustellen, dass alles in Ordnung ist. Die gesamte Studienteilnahme, einschließlich der Behandlung und Nachsorge, wird ungefähr 54 Wochen dauern.
Potenzielle Risiken und Vorteile
Standorte (26)
- Phoenix Kinderkrankenhaus - Thomas Campus (Haupt)Verifizierte PostleitzahlPhoenix, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Cedars-Sinai Medical CenterVerifizierte PostleitzahlLos Angeles, Vereinigte Staaten· Noch nicht rekrutiert
- Benioff Kinderkrankenhaus - OaklandVerifizierte PostleitzahlOakland, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Nationales KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlWashington D.C., Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von ChicagoVerifizierte PostleitzahlChicago, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Die Johns Hopkins University School of MedicineVerifizierte PostleitzahlBaltimore, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Universität von Minnesota Masonic KinderkrankenhausVerifizierte PostleitzahlMinneapolis, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Universität von MissouriVerifizierte PostleitzahlColumbia, Vereinigte Staaten· Rekrutierung
- Cook KinderendokrinologieVerifizierte PostleitzahlFort Worth, Vereinigte Staaten· Noch nicht rekrutiert
- Children's Wisconsin - Fox Valley KrankenhausVerifizierte PostleitzahlNeenah, Vereinigte Staaten· Noch nicht rekrutiert
- Queensland Kinderkrankenhaus und GesundheitsdienstVerifizierte PostleitzahlSüd-Brisbane, Australien· Noch nicht rekrutiert
- Königliches Kinderkrankenhaus MelbourneVerifizierte PostleitzahlParkville, Australien· Rekrutierung
Häufige Fragen
Was ist Hypochondroplasie?
Hypochondroplasie ist eine Erkrankung, die das Knochenwachstum beeinflusst und zu einer verkürzten Körpergröße (Zwergwuchs) führt, insbesondere in den Armen und Beinen.
Was bedeutet ein 'Placebo' in dieser Studie?
Ein Placebo ist ein Scheinmedikament, das genau wie das echte Medikament aussieht, aber keine aktiven Inhaltsstoffe enthält. Es hilft uns, die Wirkung des neuen Medikaments fair zu vergleichen.
Wird mein Kind wissen, ob es das echte Medikament oder das Placebo erhält?
Weder Sie, Ihr Kind noch die Studienärzte werden wissen, wer das echte Medikament oder das Placebo erhält, bis die Studie abgeschlossen ist. Dies soll sicherstellen, dass die Ergebnisse fair und unvoreingenommen sind.
Wie wird das Medikament verabreicht?
Das Medikament wird als tägliche Injektion direkt unter die Haut verabreicht, ähnlich wie Insulin verabreicht wird.
Wie lange wird die Studie dauern?
Der Behandlungsteil der Studie wird etwa ein Jahr (52 Wochen) dauern, gefolgt von einer abschließenden Untersuchung nach zwei Wochen, sodass die gesamte Teilnahme etwa 54 Wochen beträgt.
Wie Sie mehr erfahren können
Versuchsspezialist
Sprechen Sie immer mit Ihrem Hausarzt oder Spezialisten, bevor Sie sich entscheiden, an einer Studie teilzunehmen.
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Diskussion
Community-Diskussion
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