Was bedeutet die neue Behandlung der Sichelzellkrankheit für Sichelzellpatienten?

Wie häufig ist die Sichelzellkrankheit?

Nach Angaben der Sickle Cell Society werden im Vereinigten Königreich jedes Jahr fast 300 Babys mit Sichelzellenanämie geboren. Das entspricht etwa 15 000 Menschen im Vereinigten Königreich, die derzeit mit der Krankheit leben, deren Hauptsymptome Anämie und starke Schmerzanfälle sind.

Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat jedoch vor kurzem die Studienergebnisse für eine Antikörperbehandlung namens Crizanlizumab (Markenname Adakveo) genehmigt.

In der einjährigen Studie wurde nachgewiesen, dass Adakveo die Zahl der schwerwiegenden schmerzhaften Episoden, die als vasookklusive Krisen oder Sichelzellenkrisen" bezeichnet werden, nahezu halbiert. Damit steht Menschen im Vereinigten Königreich, die an der Sichelzellkrankheit leiden und über 16 Jahre alt sind, eine neue Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung.

Was ist die Sichelzellkrankheit?

Die Sichelzellenkrankheit ist eine genetisch bedingte Störung der Substanz Hämoglobin in den roten Blutkörperchen. Bei der Sichelzellkrankheit neigen die roten Blutkörperchen dazu, sich zu verformen und statt der Scheibenform eine "Sichelform" - wie eine Mondsichel - anzunehmen. Diese Zellen sind weniger flexibel als normale Zellen und können sich in kleinen Blutgefäßen festsetzen, die Blutversorgung blockieren und zu Sichelzellenkrisen führen.

Die Sichelzellkrankheit kann eine Reihe weiterer Komplikationen verursachen, darunter akutes Brustsyndrom, Schlaganfall, Knochenschäden und Erblindung. Mit der Zeit können bei Menschen mit Sichelzellkrankheit Organschäden an Herz, Leber, Lunge, Niere und Milz auftreten.

Die einzige bekannte Heilungsmöglichkeit ist eine Stammzellentransplantation, ein komplexes, risikoreiches Verfahren, das nur für einige wenige Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit in Frage kommt, sofern es geeignete Spender gibt. Die meisten Behandlungen konzentrieren sich daher auf die Vorbeugung und das Management der Erkrankung, einschließlich Sichelzellenkrisen.

Sichelzellenkrisen

Sichelzellenkrisen sind Episoden starker Schmerzen, die durch Verstopfungen in den kleineren Blutgefäßen verursacht werden. Sie gelten als rezidivierend, wenn sie zwei oder mehr Mal pro Jahr auftreten, tagelang andauern und zu einem Krankenhausaufenthalt führen können.

Die wichtigsten Auslöser:

• Kaltes Wetter.

• Infektion.

• Stress.

• anstrengende körperliche Betätigung (die zu den unten genannten Symptomen führen kann).

• Dehydrierung.

• Niedriger Sauerstoffgehalt.

• Überschüssige Milchsäure (ein Nebenprodukt von übermäßiger Bewegung).

Die derzeitige Behandlung:

• Vermeiden von Auslösern.

• Bluttransfusionen.

• Schmerztabletten.

• Sauerstoff.

• Hydroxyharnstoff/Hydroxycarbamid.

• Viel Flüssigkeit trinken.

• Impfungen, einschließlich Impfungen gegen Meningitis und Hepatitis B sowie jährliche Grippeschutzimpfungen (Influenza).

• Antibiotika.

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Anzeichen für eine Anämie

Es ist normal, dass man sich von Zeit zu Zeit ein wenig müde und erschöpft fühlt. Wenn dieses Gefühl jedoch anhält oder übermäßig ist, sollten Sie mit Ihrem Arzt sprechen. Eine häufige Ursache für das Gefühl der Abgeschlagenheit ist Anämie. Hier erfahren Sie, welche Anzeichen und Symptome auftreten, ob Sie möglicherweise anfällig sind und was Sie als Nächstes tun können.

von Victoria Raw

Leben mit Sichelzellenanämie

Auch wenn jeder Mensch die Sichelzellkrankheit anders erlebt, hat die Krankheit aufgrund der körperlichen Schmerzen, der emotionalen Belastung durch Angst und Stress zwischen und während der Krisen und der sozialen Einschränkungen, die sie mit sich bringt, einen erheblichen Einfluss auf das Leben. Zainab Garba-Sani beschreibt das Leben mit der Sichelzellkrankheit:

"Ich bin wirklich dankbar und privilegiert, ein ziemlich erfülltes Leben zu führen. Von klein auf hat mir meine Mutter beigebracht, dass ich so viel mehr bin als meine Krankheit.

"Ich habe gelernt, mein tägliches Leben mit der Pflege meiner Gesundheit in Einklang zu bringen, auch wenn das noch ein langer Weg ist. Ich musste aufpassen, dass ich meine Grenzen kenne und mir bewusst bin, wie mein Körper durch Dinge wie Stress und extreme Temperaturen beeinträchtigt werden kann. Ich glaube nicht, dass das Wort "typisch" wirklich auf die Sichelzellenanämie zutrifft, aber ich habe das Gefühl, dass ich Phasen durchlaufe. Vor allem in diesem Jahr habe ich mit mehr Schmerzen und Komplikationen zu kämpfen."

Zainab unterstreicht auch die emotionalen Auswirkungen, die dies haben kann: "Eine Sache, die den Leuten wahrscheinlich nicht so bewusst ist, sind die emotionalen Auswirkungen. Es ist anstrengend, ständig unter Schmerzen zu leiden. Außerdem machen viele Schmerzmittel ziemlich schläfrig, und der Versuch, sich im System zurechtzufinden, mit allen Spezialisten zu sprechen und alle Termine wahrzunehmen, während man gleichzeitig ein aktives und soziales Leben führt, kann seinen Tribut fordern.

"Da die Sichelzellkrankheit so unvorhersehbar und unsichtbar ist, ist es für die Menschen wirklich schwierig, sich ein Bild davon zu machen. In der einen Sekunde kann ich noch mit Freunden plaudern, und im nächsten Moment schreiben sie mir, dass ich im Krankenhaus liege. Man lernt aber sehr gut, die Schmerzen zu verbergen.

Behandlung der Sichelzellenanämie

Die derzeit führende vorbeugende Behandlung oder Heilung von Sichelzellenkrisen ist Hydroxyharnstoff, auch bekannt als Hydroxycarbamid. Es kann dazu beitragen, Schmerzkrisen zu verringern, indem es verhindert, dass die Blutzellen aus der Form geraten. Die Behandlung ist jedoch mit Risiken verbunden, wie z. B. der Verringerung der körpereigenen Immunabwehr und einem erhöhten Risiko für Leukämie und Hautkrebs.

"Als ich mit Hydroxyharnstoff anfing, war das wirklich ein Wundermittel für mich", sagt Zainab. "Ich hatte einmal im Monat eine Krise und dann vier oder fünf Jahre lang keine mehr. Das hat mein Leben völlig verändert."

Leider ist Zainab im Laufe der Jahre immer resistenter gegen Hydroxyharnstoff geworden, so dass sie kürzlich eine Austauschbluttransfusion benötigte. Diese sind mit Risiken verbunden, und bei Zainab löste dies eine Hypokalzämie aus, die zu Zittern und Ohnmachtsanfällen führte: "Beide Male war es wirklich beängstigend. Man denkt wirklich, man wird sterben."

Dies sind derzeit die beiden wichtigsten präventiven Behandlungen, und für viele Menschen gibt es enorme Einschränkungen sowohl in ihrer Wirksamkeit als auch durch andere Komplikationen, die sie verursachen können.

Was ist Adakveo?

Adakveo ist ein im Labor hergestellter Antikörper, der von Novartis, einem weltweit führenden Arzneimittelhersteller, entwickelt wurde. Heather Moses, Medizinische Direktorin bei Novartis Oncology UK, erklärt, wie er funktioniert:

"Die Kombination aus den sichelförmigen Zellen und zu viel klebrigem P-Selektin, das die Zellen zusammenklebt, macht Sichelzellenpatienten anfälliger für Verstopfungen in ihren kleinen Blutgefäßen. Die Gefäße und Organe hinter der Verstopfung erhalten nicht mehr den Sauerstoff und die Nährstoffe, die sie brauchen, und so kommt es zu äußerst schmerzhaften Krisen.

"Adakveo wirkt, indem es die Wechselwirkungen zwischen dem klebrigen P-Selektin und den Sichelzellen blockiert und so die Wirkung des Zusammenklebens von Zellen und Gewebewänden deutlich reduziert. Dies führt zu einer deutlichen Verringerung der Schmerzkrisen."

Der Antikörper wird in eine Vene gespritzt und kann allein oder zusammen mit der Standardbehandlung und regelmäßigen Bluttransfusionen eingenommen werden.

Welche Auswirkungen wird Adakveo auf Patienten mit Sichelzellkrankheit haben?

Bessere Lebensqualität

Der Erfolg dieser Behandlung wurde daran gemessen, wie viele Sichelzellkrisen ein Patient innerhalb eines Jahres bekam und wie lange es dauerte, bis die erste Krise auftrat. Bei 198 Patienten über ein Jahr zeigten die Ergebnisse einen Rückgang der Krisen um 45,3 %, von fast 3 auf 1,6 pro Jahr.

"Für die Patienten ist auch die Zeitspanne bis zur ersten Krise und die Zeitspanne bis zur nächsten Krise von großer Bedeutung. Diese Verkürzung führt zu längeren Zeiträumen dazwischen, was für das Leben eines Menschen sehr wichtig ist", fügt Moses hinzu. "Anstatt im Bett zu liegen, können Menschen mit Sichelzellenanämie ein ganz normales Leben führen, und es ist wirklich außergewöhnlich, keine Angst und keinen Stress vor diesen Krisen zu haben."

Für die breite Bevölkerung, die mit der Sichelzellkrankheit lebt, ist Zainab der Meinung, dass eine weitere Behandlungsmöglichkeit "wirklich positiv" ist und einen großen Unterschied machen wird. "Nicht jede Behandlung wirkt bei allen Menschen gut. Wir brauchen mehr Behandlungsmöglichkeiten, so dass, wenn eine Behandlung nicht anschlägt, hoffentlich eine andere helfen kann.

Bekämpfung der gesundheitlichen Ungleichheit

Die Sichelzellenkrankheit ist eine genetische Störung, die bei Menschen mit afrikanischem, afrikanisch-karibischem, asiatischem oder mediterranem Hintergrund weitaus häufiger vorkommt und bei Menschen nordeuropäischer Herkunft selten ist. Da der letzte Fortschritt in der Behandlung mehr als 20 Jahre zurückliegt, kann dieser Fortschritt als positiver Schritt zur Verringerung der gesundheitlichen Ungleichheiten für eine bisher unterversorgte Gemeinschaft angesehen werden.

"Manchmal hat man das Gefühl, die Sichelzellenkrankheit sei eine vergessene Krankheit, weil sie so viele Menschen betrifft. Jetzt haben wir Novartis, den NHS, andere Organisationen und Wohlfahrtsverbände sowie die Medien, die die Krankheit ins Rampenlicht rücken. Hoffentlich ist dieser Fortschritt einer von vielen, und wir werden sehen, dass mehr Investitionen in diesen Bereich fließen", sagt Zainab.

Ein breiter Pool von Anspruchsberechtigten

Moses bestätigt, dass 7.000 Patienten in England und Wales - alle über 16 Jahre, die an wiederkehrenden Sichelzellkrisen leiden - im Rahmen des Managed Access Agreement Zugang zu Adakveo erhalten werden. Die Zusammenarbeit zwischen Novartis, dem NICE und dem NHS hat den Weg für einen frühzeitigen Zugang der Patienten zu dieser Behandlung geebnet.

Das bedeutet nicht, dass jeder die Behandlung erhält, aber das NICE schätzt, dass im ersten Jahr mehr als 300 Menschen und in den Folgejahren mehr als 450 behandelt werden.

"Die Möglichkeiten der Partnerschaft und die Daten, die wir generieren konnten, haben dazu geführt, dass eine möglichst breite Bevölkerungsgruppe behandelt werden kann", meint Moses. "In Zukunft werden wir versuchen, diese Population - insbesondere die pädiatrische Population - mit diesen laufenden Studien zu erweitern."

Erkenntnisse und Daten aus der Praxis

Dieser kooperative Ansatz ermöglichte auch die Erhebung von realen Daten - die bei der Sichelzellkrankheit bisher fehlten - durch das Nationale Hämoglobinopathie-Register. Moses erklärt, warum dies so wertvoll ist:

"Bei seltenen, komplexen Krankheiten wie der Sichelzellenanämie ist es wirklich schwierig, umfangreiche Nachweise für ein reguläres NICE-Zulassungsverfahren zu erhalten. Aber die Aufsichtsbehörden, das NICE und wir (Novartis) arbeiteten zusammen, um trotz dieser Herausforderungen so früh wie möglich Zugang zu dieser Innovation zu erhalten.

"Alle Patienten - sowohl mit als auch ohne Adakveo - werden weitere Beweise liefern, die die Sicherheit für zukünftige Zugangsbewertungen in größeren Populationen geben."

Kostensenkung für den NHS

Es ist schwierig, die Kostenwirksamkeit der Behandlung auf der Grundlage einer einjährigen Studie genau zu beurteilen. Moses glaubt jedoch, dass die Verhandlungen zwischen Novartis und dem NHS zu einem "kosteneffizienten Preis" führen werden.

Der NHS hat auch erklärt, dass er glaubt, eine faire Lösung für die Steuerzahler gefunden zu haben.